FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1M-原发性高草酸尿症
2022-01-24 08:19 来源：柳州男科医院
亚太地区领先的RNAi制剂宾夕法尼亚州公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，宾夕法尼亚州食品制剂品管理局（FDA）已放弃该宾夕法尼亚州公司lumasiran的新制剂申请者（NDA），用于治制剂1型式病症极低硒尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先审查。
Lumasiran是一种行为科学、表皮给制剂的减缓剂羧酸酸免疫球蛋白1（HAO1）的RNAi治制剂口服，正要研发用于治制剂PH1。HAO1UTF-乙醇酸免疫球蛋白（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以减缓硒盐的导致，硒盐是直接影响PH1病理生理的代谢产物。
PH1是一种极少听闻的病症，其中硒盐的过量导致造成了硒钙晶体在心脏和十二指肠中的沉积层，并显然造成了疼痛和散光哮喘的形成和肾骨化。尽管少数病征对维生素B6制剂有完全反应，但尚待许可的PH1口服制剂。
Lumasiran是利用Alnylam的加强平衡化学（ESC）-GalNAc-缀合物应用，可按周内进行时表皮维持给制剂，并具有更极低的耐用性和广泛的治制剂百分比。Lumasiran已获得宾夕法尼亚州和欧盟的孤儿制剂美誉，宾夕法尼亚州食品和口服管理局（FDA）的突破性制剂美誉和眼疾罕听闻病美誉，以及欧洲制剂品管理局（EMA）的优先制剂品（PRIME）美誉。
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